FDA、世界で最も高価な医薬品を承認

2022-11-27

thelibertybeacon.comより

血友病の治療に1回あたり350万ドル

米国食品医薬品局(FDA)は、CSLベーリング社の血友病Bの遺伝子治療を承認しました。この遺伝子治療は、1回限りの点滴治療で、定価は350万ドルと、世界で最も高価な医薬品となります。

FDA生物製剤評価研究センターのピーター・マークス所長は、「CSLベーリングのヘムジェニックスの承認は、血友病Bの患者さんに新しい治療の選択肢を提供し、この型の血友病に伴う高い疾病負担を経験している方々のための革新的治療法の開発における重要な進展となります」と述べています。

ヘムジェニクスは、現在第IX因子製剤による予防療法を行っている血友病Bの患者さんや、重篤な自然出血エピソード、あるいは生命に関わる出血を起こした患者さんの治療に使用されます。臨床試験に基づき、この点滴は毎年の出血を減少させ、「94%の患者が第IX因子製剤の予防投与を中止し、予防投与を必要としない状態を維持しました」と同社は述べており、成人患者において生涯にわたるルーチン治療の必要性を排除する可能性を開いている。

血友病Bは、単一の遺伝子異常から発生する稀な出血性疾患で、現在の治療法では、患者さんは生涯にわたって厳格な予防的第IX因子の輸注を受けなければなりません。CSLベーリング社によれば、ヘムジニックスは、患者が「自分で第IX因子を産生できる」ようにするもので、有効ではあるが、患者は自然出血を起こしやすい。

ヘムジェニックス社は、肝臓で凝固第IX因子を産生する遺伝子を搭載した人工ウイルスを用いて、患者のゲノムレベルで治療する。遺伝子治療は、根本的な原因を解決することで病状を大幅に改善することが謳われている。

Loncar InvestmentsのCEOであるBrad Loncar氏はBloombergに、「価格は予想より少し高いが、1)既存の薬も非常に高価で、2)血友病患者は常に出血におびえながら生活しているので、成功する可能性はあると思う」と述べている。

「遺伝子治療製品は一部の人にとって魅力的だろう。」


ヘムジェニックス社の1回限りの治療により、現在の治療提供者であるバイオジェン社やファイザー社の定期的な輸液を回避することが可能になります。定価は必ずしも患者が支払う金額ではない。

血友病の症状、原因

血友病は、血液凝固タンパク質または凝固因子が十分にないために、体内で血液を適切に凝固させることができないことを特徴とする出血性疾患である。ほとんどの場合、遺伝性疾患であり、内出血が起こると、生命を脅かす臓器や組織の損傷につながることが懸念されます。

症状としては、切り傷からの大量出血、尿中の血液、脳への出血などがあります。血友病は生まれつきの人も多く、最も多いのは第VIII因子の低下を伴う血友病Aで、次いで第IX因子の低下を伴う血友病Bが多いようです。後天性の血友病は、自己免疫疾患や薬物の副作用で起こることがあります。

メイヨークリニックによると、血友病はほとんどの場合男児に発症し、母親の遺伝子の1つを通じて母親から息子に受け継がれます。米国疾病対策予防センター(CDC)によると、血友病は男性の出生5,000人に1人の割合で発生するとされています。

ヘムジェニックス社トライアル、結果

FDA は、現在実施中の多国籍非盲検単群第Ⅲ相臨床試験(HOPE-B 試験)の結果を受け、ヘムジェニックスを承認しました。

54名の被験者を対象とした1つの試験において、ヘムジェニックスは第IX因子活性レベルを増加させ、定期的な補充予防の必要性を減少させるとともに、被験者の年換算出血率をベースラインと比較して54%減少させることが確認されました。

CSLベーリング社は、この遺伝子治療により、患者は注入後6カ月で39%、24カ月で36.7%の平均的な第IX因子活性を得ることができたと述べています。治療後、54人中51人が予防薬の使用を中止し、以前の継続的なルーチンの予防薬治療とは無縁の状態を維持しました。

ヘムジェニックス遺伝子治療後の主な副作用は、肝酵素上昇、頭痛、特定の血液酵素のレベル上昇、インフルエンザ様症状、輸液関連反応、疲労、吐き気、体調不良などでした。

FDAは、輸液の有害反応と血液中の肝酵素の上昇(トランスアミノフェンス)について、患者をモニターする必要があると述べています。
HEMGENIXは、現在も他の規制当局による審査を受けています。


https://www.thelibertybeacon.com/fda-approves-worlds-most-expensive-drug/
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